全球首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy获批上市

  发布时间:2026-06-26 06:42:20   作者:玩站小弟   我要评论
英国药品和健康产品管理局MHRA)近日正式批准了全球首个基于CRISPR基因编辑技术的疗法Casgevy,用于治疗镰状细胞病和β地中海贫血。该疗法由Vertex Pharmaceuticals和CRI 。
全球首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy获批上市
英国药品和健康产品管理局(MHRA)近日正式批准了全球首个基于CRISPR基因编辑技术的全球疗法Casgevy,为遗传性疾病患者带来了新的首个市希望。用于治疗镰状细胞病和β地中海贫血。基因通过编辑患者自身的编辑造血干细胞来修复基因缺陷,疗法 来源:BBC News – CRISPR gene-editing therapy approved in UK 从而避免终身输血。批上这一里程碑标志着基因编辑从实验室走向临床,全球该疗法由Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics联合开发,首个市
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